Se siete affetti da NPF idiopatica, segnatevi questo acronimo: aaSFPN. Una forma di SFPN (PoliNeuropatia delle Piccole Fibre, in Italia più conosciuta come Neuropatia delle Piccole Fibre, da noi abbreviato per convenzione NPF). Con prudenza, leggendo con massima attenzione a livello linguistico, sembrerebbe la scoperta di una nuova malattia. Ancora una volta, in “soccorso” dei malati di Neuropatia delle Piccole Fibre in Italia, arrivano le “Scoperte dall’America”, firmate dalla luminare di Neurologia Dr.ssa Oaklander e dal suo team del Mass General Hospital. Una notizia scientifica che sta rimbalzando sulle principali testate scientifiche e non, “online”, estere. Il motivo? Casi di NPF classificati come idiopatici possono avere in realtà una causa Autoimmune ed essere trattabili. Non solo farmaci sintomatici per il dolore e cure palliative, ma un trattamento efficace per la malattia causale.
Una “PoliNeuropatia delle Piccole Fibre apparentemente autoimmune” (apparently autoimmune Small-Fiber PolyNeuropathy, aaSFPN). Dove “apparently” potrebbe sembrare un avverbio “incerto”. Ma la notizia, indica che ci sono le prove, non un’impressione soggettiva. Dietro c’è Studio, Scienza, Ricerca, prove cliniche. Vedremo da traduzioni ufficiali quale sarà la traduzione definitivamente corretta. Per il momento offriamo una nostra traduzione, nella quale, non conoscendo le intenzioni degli Autori, usiamo la prudenza di tradurre “apparentemente” e non “effettivamente” (nonostante sia una traduzione possibile).
Molte forme idiopatiche potrebbero quindi non essere più “idiopatiche”, “incurabili”, ma “trattabili”. Come? Con le immunoglobuline. Con imminenti nuovi studi clinici statunitensi forse si troveranno anche altre soluzioni immunomodulanti meno costose rispetto alle immunoglobuline e più gestibili, per i pazienti e per i medici.
La notizia è pubblicata nella sezione “Press Release”-“News Release” del sito ufficiale del Massachusetts General Hospital, ma anche da “Science Daily” nella sezione Science News, su MedLink Neurology e molti altri, raccolta anche dalla comunità di pazienti che si battono per l’utilizzo della cannabis terapeutica a livello internazionale “Cannabis Today News” (tutti i link agli originali in lingua inglese in fondo a questo articolo) e chiude con questo messaggio per medici e pazienti: “Nel frattempo, i pazienti con SFPN e i loro medici possono trovare ulteriori informazioni, incluso un elenco di test del sangue raccomandati, sul sito https://NeuropathyCommons.org .” Rimanda quindi all’elenco di esami da eseguire per la ricerca delle cause (la cui Tabella è riportata nel nostro precedente articolo https://neuropatiapiccolefibre.altervista.org/npf-cause-trattabili-perche-non-cercarle/ nonché nostro articolo precedente con link utili riferiti proprio a questo sito statunitense https://neuropatiapiccolefibre.altervista.org/neuropathycommons-org-un-sito-del-massachusetts-general-hospital-che-medici-e-pazienti-di-npf-devono-conoscere/)
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L’autoimmunità può essere alla base del disordine doloroso da danno neurologico, recentemente scoperto (rif. SFPN) (Autoimmunity may underlie newly discovered painful nerve-damage disorder)
Le infusioni di immunoglobuline migliorano il dolore e la funzionalità nel 75% dei pazienti ritenuti avere una Polineuropatia Autoimmune delle Piccole Fibre (Immunoglobulin infusions improve pain and function in 75 percent of patients thought to have autoimmune small-fiber polyneuropathy)
Data: 8 novembre 2017
Fonte: Massachusetts General Hospital
Sommario: Un’analisi dei dati clinici dei pazienti trattati al Massachusetts General Hospital per una condizione, spesso misteriosa, che comporta danni alle Piccole Fibre nervose, supporta l’ipotesi che alcuni casi siano causati da malattia autoimmune e identifica anche la prima opzione di trattamento efficace.
Un’analisi delle cartelle cliniche dei pazienti trattati al Massachusetts General Hospital (MGH), per una condizione, spesso misteriosa, che comporta danni alle piccole fibre nervose, supporta l’ipotesi che alcuni casi siano causati da malattia autoimmune e identifica anche la prima opzione di trattamento efficace. Questo rapporto su 55 pazienti, diagnosticati con quella che sembra essere una PoliNeuropatia delle Piccole Fibre di tipo autoimmune (Small-Fiber PolyNeuropathy, SFPN), rivela che il trattamento con immunoglobulina endovenosa, utilizzato per trattare altre condizioni autoimmuni e infiammatorie, abbia fornito sollievo per quanto riguarda i sintomi e migliorato la funzionalità nervosa per la maggior parte dei pazienti, permettendo ad alcuni di interrompere il trattamento.
“Questa è una scoperta che dimostra il concetto che una attenuazione dell’attività del sistema immunitario del corpo può essere sicura ed efficace per il trattamento di una PoliNeuropatia delle Piccole Fibre (SFPN) apparentemente autoimmune, una condizione che la maggior parte dei pazienti non sa nemmeno di avere“, afferma Anne Louise Oaklander, MD, PhD, direttore della Nerve Unit del Dipartimento di Neurologia del MGH (Massachusetts General Hospital) e autrice più esperta di un documento che ha ricevuto una pubblicazione anticipata online su Therapeutic Advances in Neurological Disorders (Progressi Terapeutici nei Disturbi Neurologici). “Questo è il primo trattamento che ha il potenziale per migliorare effettivamente il danno neurologico, non solamente bloccare i sintomi con farmaci quali gli oppiacei, che non sono orientati a contrastare la causa“.
La SFPN comporta danni diffusi alle minuscole fibre nervose che trasportano i segnali di dolore e controllano le funzioni interne, quali la frequenza cardiaca, la pressione arteriosa e la sudorazione. I pazienti spesso sviluppano dolore cronico, stanchezza, debolezza o svenimento quando si alzano in piedi, tachicardia o problemi gastrointestinali. Le cause comuni di SFPN includono il diabete e il danno neurologico indotto da chemioterapia, ma questo studio ha valutato una parte del 30%-50% dei pazienti in cui non era stata trovata alcuna causa quando erano stati valutati la prima volta, portando a una diagnosi di SFPN idiopatica (N.d.T. la cui causa è sconosciuta). Gli studi del gruppo della dott.sa Oaklander e altri hanno suggerito che alcuni di questi pazienti hanno in realtà una condizione autoimmune precedentemente non diagnosticata.
In uno studio del 2013 pubblicato in Pediatrics (Pediatria), il team della dott.sa Oaklander ha riportato le prime prove che la SFPN colpisce comunemente bambini e adolescenti. Mentre questi giovani altrimenti sani non avevano alcuna spiegazione medica per la loro neuropatia, i ricercatori hanno osservato che molti avevano storie personali o familiari di malattie autoimmuni o test ematici che evidenziavano un’attivazione immunitaria/infiammatoria. Questa e altre prove hanno portato il team di Medici a proporre l’esistenza di una PoliNeuropatia delle Piccole Fibre (SFPN) apparentemente autoimmune (apparently autoimmune Small-Fiber PolyNeuropathy, aaSFPN), in cui il sistema immunitario attacca direttamente le piccole fibre nervose. Numerosi altri tipi di danno neurologico, compresa la sindrome di Guillain-Barré, sono causati da attacchi autoimmuni nei confronti delle grandi fibre nervose e patologie sistemiche autoimmuni come l’Artrite Reumatoide e il Lupus sono state collegate alla SFPN, fornendo una base solida all’ipotesi.
Lo studio pediatrico del 2013 ha anche riferito che il trattamento con farmaci steroidei o con immunoglobuline ha migliorato il quadro di 12 su 15 pazienti trattati. Gli steroidi sono stati trovati utili in alcuni altri casi pubblicati, ma poiché il loro utilizzo a lungo termine provoca effetti collaterali avversi significativi, lo studio in corso si concentra sui risultati del trattamento con immunoglobulina endovenosa, un trattamento approvato dalla FDA (Food and Drugs Administration) per un’ampia varietà di disturbi immunologici e può essere prescritto come farmaco off-label per altre condizioni immunitarie.
Il team ha esaminato i dati clinici di 55 pazienti che rientravano nei loro criteri per la diagnosi di SFPN, che non avevano evidenza di cause non immunitarie e che erano stati trattati al MGH con immunoglobuline endovena ad una dose iniziale di 2 grammi per Kg di peso ogni quattro settimane. Tutti tranne quattro sono stati trattati per almeno tre mesi, gli altri hanno interrotto a causa di effetti collaterali. Il team ha studiato nove tipi di dati di follow-up, dei quali tutti hanno mostrato miglioramenti: il 74% dei 51 pazienti ha valutato i propri sintomi migliorati dopo il trattamento, così come il 77% dei loro medici. Per 8 pazienti, i sintomi erano così tanto migliorati da arrivare ad affievolirsi fino a interrompere del tutto il trattamento.
“Questo studio è estremamente sorprendente,” afferma la dr.sa Oaklander. “Sebbene non sia un trial clinico controllato, cambia il paradigma perché il fatto che un trattamento immunomodulante sia stato efficace è la prova più forte finora che alcune persone hanno una causa autoimmune di SFPN che può essere migliorata. Questo documento offre non solo una nuova classe di trattamenti, ma anche l’ulteriore prova della scoperta di una nuova malattia. Mentre l’immunoterapia non è per tutti con SFPN, i pazienti con SFPN idiopatici devono essere sistematicamente sottoposti a screening per tutte le cause comuni, spingere i loro medici ad identificare la loro causa specifica e discutere le opzioni di trattamento che modificano la malattia. Solleciterei anche le compagnie di assicurazione, che sono riluttanti a coprire questo trattamento costoso, ad essere più disponibili a considerare la copertura di trial di tre mesi in pazienti appropriatamente diagnosticati.“
Professore associato di Neurologia alla Harvard Medical School, la dr.ssa Oaklander sottolinea con forza che questo studio di casi retrospettivi “del mondo reale” deve essere convalidato in un trial clinico prospettico e randomizzato, per la cui realizzazione il suo team sta raccogliendo fondi governativi. Fa notare che apprendere di più sui meccanismi che sono dietro alla PoliNeuropatia delle Piccole Fibre apparentemente autoimmune (apparently autoimmune Small-Fiber PolyNeuropathy, aaSFPN) e tracciare i risultati di altri trattamenti dovrebbe portare a immunoterapie meno costose e più facili da gestire rispetto alle immunoglobuline endovena. Nel frattempo, i pazienti con SFPN e i loro medici possono trovare ulteriori informazioni, incluso un elenco di test del sangue raccomandati, sul sito https://NeuropathyCommons.org .
L’autore principale del documento Therapeutic Advances in Neurological Disorders (Progressi Terapeutici nei Disturbi Neurologici) è il precedente collega della Dr.ssa Oaklander, Xiaolei Liu, MD, attualmente presso la Shanxi Medical University in Cina. Co-Autori aggiuntivi sono Roi Treister, PhD, e Magdalena Lang, MD, anche lei tra i precedenti colleghi della MGH Neurology research. Lo studio è stato supportato dal National Institutes of Health (Istituto Nazionale della Salute degli USA, grant n. R01 NS093653) e dal Dipartimento della Difesa USA (grant n. GW130109).
Il Massachusetts General Hospital, fondato nel 1811, è il più grande ed originale Ospedale Universitario della Harvard Medical School. Il MGH Research Institute conduce il più ampio programma nazionale di ricerca su base ospedaliera (negli USA), con un budget annuale per la ricerca di più di 900 milioni di dollari e i principali centri di ricerca su HIV/AIDS, ricerca cardiovascolare, cancro, biologia computazionale e integrativa, biologia cutanea, medicina genomica, imaging, disordini neurodegenerativi, medicina rigenerativa, biologia riproduttiva, biologia dei sistemi, fotomedicina e biologia del trapianto. Il MGH ha raggiunto il top dell’Indice della Lista 2015 di “Nature” delle organizzazioni sulla Salute per pubblicazioni sulle più importanti testate scientifiche ed ha vinto il prestigioso Foster G. McGaw Prize 2015 per Excellence in Community Service. Nell’agosto 2017 il MGH è stato nuovamente nominato “Honor Roll” nella U.S. News & World Report list of “America’s Best Hospitals.” (Migliori Ospedali d’America)
FONTI:
http://www.massgeneral.org/about/pressrelease.aspx?id=2172
https://www.sciencedaily.com/releases/2017/11/171108155538.htm
http://www.medlink.com/news/autoimmunity_may_underlie_newly_discovered_painful_nerve_damage_disorder
Ringraziamenti della Redazione di questo Blog per questo articolo:
Ringraziamo la fonte che ce lo ha segnalato, chi ha collaborato per la traduzione, la revisione linguistica e la grafica, chi ci ha segnalato più di un anno fa la luminare di Neurologia protagonista di questa notizia (tutti volontari in forma anonima) e gli specialisti del MGH che hanno divulgato queste scoperte senza copyright, consentendo la massima diffusione in favore dei pazienti affetti da SFN (e SFPN) in tutto il mondo.