A seguito nostro articolo https://neuropatiapiccolefibre.altervista.org/polineuropatia-delle-piccole-fibre-apparentemente-autoimmune-possibile-trattamento-immunuglobuline-anche-per-alcuni-casi-classificati-npf-idiopatica-iniziato-in-europa-il-primo-trial-clinico/, in merito alla “NPF apparentemente autoimmune” e possibile trattamento con Immunoglobuline (in casi precedentemente classificati idiopatici, già anticipato a novembre 2017 da fonte USA, la Dr.ssa Oaklander del Mass General Hospital di Boston, con articolo https://neuropatiapiccolefibre.altervista.org/casi-npf-sfpn-idiopatica-autoimmune-trattabile-nuova-scoperta/), riportiamo un link alla Fonte ufficiale in Europa in merito ai Trial Clinici in corso: l’EU Clinical Trials Register.
In particolare riportiamo il link diretto su questo sito istituzionale, già indirizzato per una semplice ricerca effettuata per parole chiave “Small Fiber Neuropathy” (Neuropatia delle Piccole Fibre, NPF, o anche Small Fiber PolyNeuropathy, PoliNeuropatia delle Piccole Fibre, SFPN).
In questo Registro dei Trial Clinici Europei, al 5° posto (partendo dall’alto), troviamo un Trial Clinico in Europa con terapia mediante immunoglobuline per via endovenosa (IVIG).
È forse questo il primo Trial in Europa per il trattamento della NPF con IVIG di cui parlava la Dr.ssa Oaklander di Boston? Per chi, in Europa, fosse interessato alla forma di NPF “apparentemente autoimmune” (di recente scoperta statunitense, dove il termine “apparently” potrebbe tradursi anche “verosimilmente”, da cui ne deriverebbe una forma di “Neuropatia – o PoliNeuropatia – verosimilmente autoimmune” – in inglese Apparently Autoimmune Small Fiber PolyNeuropathy, aaSFPN) questa fonte di informazioni potrebbe essere utile.
Vi sono peraltro anche altri Trial, sia in Europa che a livello mondiale, che potrebbero interessare anche chi ha una NPF dovuta ad altre malattie causali, o persino idiopatica. È sempre e comunque indispensabile affrontare l’argomento nell’ambito di una sano rapporto di fiducia medico-paziente. Nel frattempo forniamo solo qualche informazione:
- per visualizzare i Trial NPF in Europa: https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=Small+Fiber+Neuropathy+
- per visualizzare Trial NPF a livello Internazionale, dal sito ClinicalTrial.gov del NIH (National Institute of Health USA): https://clinicaltrials.gov/ct2/results?cond=Small%20Fiber%20Neuropathy&term=&cntry=&state=&city=&dist=
Non entriamo in alcun modo nei termini e modalità di inclusione in questi Trial, ma offriamo qualche informazione di base in 10 punti:
- I Neurologi (nel caso della NPF, per altre patologie saranno altri specialisti) possono invitare alcuni pazienti selezionati a partecipare. I farmaci utilizzati nei Trial vengono prodotti dalle Case Farmaceutiche (non dal Medico) nel rispetto rigoroso di un lungo iter, nel quale il Trial è una Fase precedente alla messa in commercio, quando infine potranno essere approvati dalle Autorità Governative (in Italia dall’AIFA, negli USA dalla FDA) e quindi messi in commercio e prescritti dal Medico. Ecco come nasce un farmaco e la spiegazione dei differenti livelli dei Trial (1, 2, 3), Fonte AIFA: http://www.agenziafarmaco.gov.it/content/come-nasce-un-farmaco
- La partecipazione è volontaria, preso atto che trattasi di “Studi Clinici” a scopo di Ricerca e sviluppo di nuove terapie, e non di un semplice “cambio di terapia”. Il Paziente offre la propria partecipazione al Trial per contribuire ai Progressi della Scienza, senza alcun beneficio personale.
- A seconda del Livello del Trial (1, 2, 3), si assumono farmaci non ancora in commercio, né commercializzabili, in attesa di approvazione degli organismi governativi di approvazione (AIFA e FDA), oppure non ancora riconosciuti per efficacia in una data patologia (ad esempio le immunoglobuline già esistenti, ma non ancora approvate per la aaSFPN). I Trial servono proprio a verificarne l’efficacia o la tollerabilità sull’uomo, sempre in base, o tenendo conto, delle patologie causali o concomitanti (ad esempio sono in corso Trial specifici per le canalopatie del Sodio o per il Diabete, il dolore neuropatico in generale – vds il link ai Trial Europei sopra, ciascuno riportante il target di NPF a cui è orientato)
- Naturalmente, se il farmaco sperimentale risulta efficace, se ne avranno i benefici. È altresì vero che esistono degli effetti collaterali e/o avversi, come qualsiasi altra sostanza si assuma, che possono essere anche gravi, in base a predisposizioni organiche del tutto soggettive. Pertanto non tutti i pazienti possono essere giudicati “idonei” per la partecipazione a questi studi, a tutela del paziente e dello studio stesso. E anche una volta inclusi, si viene invitati a segnalare ogni effetto collaterale/insolito, e, se grave, anche a ricorrere al Pronto Soccorso. Viene prestata estrema cautela anche su pazienti in età fertile, per evitare il “passaggio” della nuova sostanza farmacologica al feto (in caso di gravidanza), e/o al partner.
- In ogni caso, prima di aderire a qualsiasi Trial, si viene correttamente informati di tutti gli aspetti (inclusi effetti collaterali) e sottoposti a moltissimi esami obiettivi, clinici, di laboratorio, strumentali e tutto ciò che occorre al corretto svolgimento dello studio e alla massima tutela del paziente (il tutto con apposita documentazione da leggere, firmare, previ colloqui con Medici e una ponderata valutazione dei rischi benefici). Questo avviene periodicamente, con un attento e frequente monitoraggio dello stato clinico sotto ogni punto di vista.
- Questi esami non sono a carico del paziente, ma non esistono rimborsi spese. Esami non correlati al trial non sono inclusi, ma possono essere eseguiti con SSN con il normale iter (impegnativa, prenotazione, tempi di attesa, ecc)
- Un trial con placebo significa che alcuni pazienti inclusi riceveranno il nuovo farmaco in fase di sperimentazione, altri riceveranno un “placebo”, ovvero una sostanza completamente inattiva, il cui aspetto è però identico a quello del farmaco. Questo è necessario al fine di accertare scientificamente gli effetti del farmaco e che non siano “effetti placebo”, una forma di suggestione per la quale si percepisce un miglioramento dei sintomi che in realtà non è “merito” del farmaco.
- Placebo “in doppio cieco” significa che nessuno dei pazienti – e nemmeno lo staff medico che somministra il prodotto sperimentale – sa chi sta ricevendo il farmaco e chi il placebo. Chi decide di partecipare a questo tipo di trial deve essere consapevole che potrebbe non assumere affatto il nuovo prodotto.
- Randomizzato significa che quanto sopra (somministrazione del farmaco oppure del placebo) avviene in maniera del tutto casuale, senza alcuna possibilità di discriminazione volontaria di alcun tipo. È affidata al caso.
- I Trial possono non essere accessibili a chi è già sottoposto ad altre terapie (incluse omeopatiche e “naturali”, in alcuni casi), a meno che non si interrompano totalmente fino alla fine del trial (oppure può esistere una procedura di interruzione anticipata, sia da parte del paziente che del medico o dello Sponsor). Tra queste terapie, nel caso della NPF, può essere criterio di esclusione qualsiasi farmaco per il dolore neuropatico (caratteristica cruciale di questa Neuropatia), inclusa la cannabis terapeutica, poiché sarebbe impossibile riconoscere gli effetti benefici sul dolore del nuovo preparato sperimentale proprio sul dolore. Il monitoraggio costante e periodico, anche mediante esami di laboratorio, è volto a verificare (oltre ai risultati e allo stato di “salute”) che il paziente si attenga rigorosamente a tutte le istruzioni, sui farmaci da NON assumere, e su ogni altra eventuale restrizione (ad esempio di tipo alimentare, o integratori o anche rimedi naturali che siano stati stabiliti controindicati o che possano alterare/falsare i risultati dello Studio del nuovo Farmaco)
Concludiamo ribadendo che, per ogni ulteriore informazione è necessario rivolgersi agli Specialisti Neurologi per la Neuropatia delle Piccole Fibre e che ci si può avvalere della consulenza e del supporto da parte del proprio Medico Curante.
Trial Clinici per cercare nuove Speranze di Trattamento della NPF sono certamente già una realtà. Essere invitati a parteciparvi, o esservi inclusi, non è comunque una tematica che può essere trattata con “leggerezza”, né da parte del Medico né del Paziente. Si tratta di contribuire ai progressi della Medicina per le terapie, ma occorre Scienza e Coscienza da parte di tutte le Persone coinvolte.
Speriamo aver dato un piccolo contributo alla conoscenza dei pazienti, ma anche aver stimolato una loro riflessione e una maggior consapevolezza su un paio di aspetti: 1) per poter accedere a qualunque tipo di assistenza medica per questa Neuropatia delle Piccole Fibre, occorre sottoporsi alla biopsia cutanea per la diagnosi corretta, rivolgendosi esclusivamente ai Neurologi che la conoscono; la Diagnosi di Fibromialgia (ad esempio, in quanto facilmente confusa dai pazienti stessi con la NPF) orienta verso tutt’altri percorsi. 2) Partecipare ad un Trial Clinico non è un “privilegio”, non è per tutti, e non è una “soluzione al problema”, ma un contributo allo sviluppo di nuove Terapie; prima di accettare o prima di sentirsi “esclusi”, può essere utile essere “consapevoli”.
Al mondo Scientifico va sicuramente un ringraziamento, ma anche un invito a un maggior coinvolgimento dei pazienti. Le “barriere comunicative” Medico-Paziente possono generare “false speranze” e persino “false delusioni”.
Note della Redazione, Ringraziamenti, Citazioni delle Fonti: si ringrazia la fonte che ci ha segnalato link ed informazioni su questo argomento. Questo articolo – in ogni sua parte, inclusa traduzione – è puramente a scopo divulgativo e non è in alcun modo a scopo di lucro, ma pur sempre proprietà intellettuale degli anonimi Autori. Non sostituisce in alcun modo fonti mediche ufficiali, né il lavoro del medico. Rivolgersi sempre al proprio medico e fare sempre riferimento a testi e fonti originali. Non si risponde di alcun utilizzo improprio. Qualsiasi utilizzo a scopo di lucro non è autorizzato. Per la diffusione di questo materiale si raccomanda la citazione della Fonte mediante utilizzo del link al presente articolo e del link della Fonte originale pubblicata sul web. Si tratta di un articolo ad accesso libero, che consente l’uso, la distribuzione e la riproduzione illimitati su qualsiasi supporto, a condizione che l’opera originale sia citata correttamente.
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